İlaç Sektörü-Hekim ve Eczacıların Dergisi
Benzer yazılar
Nadir hastalıklar, Sanofi’nin en önemli çalışma alanlarından biri. Nadir olarak görülmesine rağmen toplumun geneline bakıldığında aslında milyonlarca kişiyi etkileyen bu hastalıkların tedavileri üzerinde çalışan Sanofi Türkiye ile yaptıkları çalışmalar ve hayata geçirdikleri projeler üzerine konuştuk.
“Sanofi’de Nadir Hastalıklar Alanında Öncü Çalışmalar Yürütüyoruz”
Sanofi Avrasya Bölgesi İlaç Medikal Direktörü Dr. Nurdan Bulur: Bugün dünya genelinde 350 milyondan fazla insanı etkileyen 7 binden fazla farklı nadir hastalık bulunduğu, ülkemizde ise yaklaşık 6,4 milyon kişinin[1] bu hastalıklardan etkilendiği tahmin ediliyor. Nadir hastalıklar alanına liderlik eden ilaç firmalarından biri olarak, bilimin ve yeniliğin odağında nadir hastalıklarla yaşayan bireylerin hayatlarını iyileştirmek için çalışıyoruz. Hali hazırda nadir doğumsal metabolik hastalıklar grubunda olan lizozomal depo hastalıklarına (LDH) odaklanarak tedavi çözümleri sunuyor ve yeni tedaviler üzerinde çalışmaya devam ediyoruz. Çoğunluğu genetik kökenli olan bu hastalıklarda tanıların zor olması, tedavi seçeneklerinin ve tedaviye erişimin kısıtlılığı gibi nedenlerle yüksek ölüm ve sakatlık durumları gözleniyor.
Lizozomal depo hastalıkları yaklaşık 7 bin 700 doğumda 1 görülüyor ve bu nedenle nispeten yaygın bir sağlık sorunu haline gelmiş durumda[1]. Tüm lizozomal depo hastalıkları ilerleyen hastalıklar ve zamanla kötüleşerek kemikler, eklemler, böbrekler, merkezi sinir sistemi, akciğer, gözler, dalak, kalp, karaciğer ve cilt gibi organ ve sistemleri etkileyebiliyor[2]. Bu kadar komplike sonuçları olan bu hastalıklar için Sanofi olarak bu alanda çalışmalarımızı önceliklendiriyoruz. Temelinde hasta ihtiyaçlarını merkeze koyarak erken teşhis ve en yeni tedavi süreçlerine katkıda bulunacak çalışmalarımızla hastaların yanında oluyoruz. Hekimlerle, hastalarla, hasta yakınları ve derneklerle birlikte ilerlediğimiz bu değerli yolculukta, çok önemli iş birlikleri ve çalışmalarımız bulunuyor.
Nadir hastalıklara odaklanan araştırma ve geliştirme merkezi: NADİR
Nadir hastalıkların toplum ve kamu üzerindeki yükünün hafifletilmesinin en öncelikli yolu, bu hastalıklara erken tanı konulması ve hastalığın ilerlemesinin önlenmesinden geçiyor. Bu doğrultuda iki yıl önce Ankara Üniversitesi iş birliği ile nadir hastalıklar konusunda modern tanı ve tedavi yöntemlerine yönelik araştırmalar yaparak hastaların tanı, tedavi ve takip kalitesini artırmak üzere Nadir Hastalıklar Uygulama ve Araştırma Merkezi ’NADİR’ ile yürütülecek bilimsel faaliyetlerin güçlendirilmesini hedefleyerek başladığımız bu yolculukta, kısa süre önce iş birliğimizi bir adım daha ileri taşıdık. Bu kapsamda Nadir Hastalıklar Uygulama ve Araştırma Merkezi (NADİR) tarafından belirlenen lizozomal depo hastalıkları özelinde Ulusal Hastalık Sıklığı Çalışması yürütülüyor ve yenilikçi tanı karar destek algoritmaları geliştiriliyor. Sanofi olarak Ankara Üniversitesi ile imzaladığımız yeni protokolle çalışmaları genişleterek, T.C. Sağlık Bakanlığı tarafından yayımlanan Nadir Hastalıklar Sağlık Strateji ve Eylem Planı’nda yer alan başlıca hedeflere yönelik bilimsel ve teknolojik çalışmaların yürütülmesine destek oluyoruz.
“Care4Rare İle Nadir Hastalıklar Alanında Dijital Çözümler Üretiyoruz”
Sanofi Avrasya Bölgesi Nadir Hastalıklar Direktörü Mine Sayıt: Sanofi olarak, içinde bulunduğumuz sağlık ekosisteminin dijital çözümlerle dönüştürülmesi için çalışıyoruz. Bu çalışmalardan biri de çok gurur duyduğumuz Care4RARE projesi. Bu projeyi ülkemizde sağlık alanında küresel rekabetçiliği artırmak ve inovasyon ekosistemini güçlendirmek için yürüttüğümüz PharmUp Girişimcilik Programı kapsamında Nadir hastalıklar odağı ile hayata geçirdik. Proje ile Sağlık Bakanlığı Nadir Hastalıklar Sağlık Strateji Belgesi ve Eylem Planı’na uygun dijital çözümler üzerinde çalışmayı ve paydaşlarla iş birliği fırsatları yaratmayı hedefledik. Programa kabul edilen ve süreci tamamlayan 5 girişim, 17 Aralık 2024 tarihinde TÜSAP Platformu’nun ev sahipliğinde gerçekleşen 40. Vizyon Toplantısı’nda sağlık ekosisteminin önemli paydaşlarına nadir hastalıklar alanındaki fikirlerini anlatma fırsatı buldular. Bu toplantıda yapılan sunumlar neticesinde en başarılı bulunan start-up’lara ödülleri takdim edildi.
Önümüzdeki dönemde teşhis yolculuğunu kısaltmak, zamanında tedaviye ulaşımı ve hastaların hayata katılımlarını desteklemek için paydaşlarımızla yürüttüğümüz bu projeleri çeşitlendirmeyi hedefliyoruz.
Bu alanda sunduğumu tedaviler ve yenilikçi çözümlerle, Sanofi Nadir Hastalıklar Ekibi olarak, 40 yılı aşkın süredir, bu alandaki farkındalığı artırmak için çalışıyoruz. Bu sene de Eurordis’in #LightUpForRare farkındalık çağrısına paralel #NadirİçinBirIşıkYak diyerek bu anlamlı günde yaşamlarında fark yaratabildiğimiz her bir nadir insan için adanmışlığımızı ve kararlılığımızı vurguluyoruz.
Nadir Hastalıklar çalışmalarımız için Sanofi’ye Uluslararası Ödül
Sanofi olarak alanında öncü çalışmalarımızla, 2024 yılında EURORDIS-Avrupa Nadir Hastalıklar Firma Ödüllerinde ‘Yenilikçilik’ dalında ödüle lâyık görüldük. Bu ödül, nadir hastalıklarla yaşayan insanlar için yenilikçi tedavi seçenekleri, daha hızlı teşhisler, sürdürülebilir erişim ve entegre destek hizmetlerimizle, 40 yıllık taahhüdümüzün bir sonucu. Bu ödülü bize layık gören EURORDIS, 74 ülkeden binden fazla nadir hastalık hasta örgütünün oluşturduğu kâr amacı gütmeyen bir kuruluş. Dernek, nadir hastalıklarla mücadele eden hastaları yaşamını kolaylaştıracak çalışmaları bulan, geliştiren ve sunan şirketleri ödüllendiriyor. d
[1]. https://www.farkyarataneller.com/sayilarla-nadir-hastaliklar.html
[2] https://www.farkyarataneller.com/lizozomal-depo-hastaligi-nedir.html
