İlaç Sektörü-Hekim ve Eczacıların Dergisi
Benzer yazılar
Hematoloji, nefroloji, nöroloji, kemik metabolizması, kardiyoloji, endokrinoloji ve nadir kanserler terapötik alanlarında yedi farklı nadir hastalığa 70’ten fazla ülkede hastalara hizmet sunan Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar’ın Türkiye Genel Müdürü Derya Köker ile nadir hastalıklarda tedaviye erişimde yaşanan zorluklar, tanı süreci, yenilikçi tedavilere erişimi hızlandırmaya yönelik programlar ve Türkiye’nin bu alandaki stratejik konumu üzerine kapsamlı bir söyleşi gerçekleştirdik.
Sizi biraz tanıyabilir miyiz?
ODTÜ Biyoloji Bölümü’nde lisansımı, Ankara Üniversitesi Eczacılık Fakültesi’nde ilaçta yönetim alanında yüksek lisansımı tamamladım. London School of Economics’ten aldığım MBA Essentials sertifikasıyla bilgilerimi güncelledim. Şu anda Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar Türkiye’nin Genel Müdürü olarak, ülke genelinde nadir hastalığı olan hastaların yaşamlarını değiştirecek tedavilere erişimini mümkün kılmak üzere çalışmalarımıza liderlik ediyorum. Alexion Türkiye’de Pazarlama Lideri ve İş Birimi Direktörü olarak yürüttüğüm pozisyonların ardından 2018 yılından bu yana Genel Müdürlük görevini yürütüyorum.
Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar’ın Türkiye’deki nadir hastalıklar alanındaki konumunu nasıl değerlendiriyorsunuz? Nadir hastalıklar alanında uzmanlaşmış bir şirket olarak hangi hastalıklara çözümler sunuyorsunuz?
Türkiye’de yaklaşık 15 yıldır nadir hastalıklarla mücadele adına aktif olarak faaliyet gösteriyoruz. Hem klinik araştırmalar yoluyla yeni tedavilerin geliştirilmesine katkı sağlıyor hem de bu yenilikçi tedavilere hastaların zamanında erişebilmesi için ekosistemdeki paydaşlarla iş birliği içinde çalışıyoruz. Klinik araştırmalarda ve ilaç temininde Türkiye’de var olmak, Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar’ın küresel çabalarının önemli bir parçasıdır. Ülkemizde yürütülen klinik araştırmaların artırılmasıyla daha fazla hastanın yeni bilimsel gelişmelerden yararlanmasını mümkün kılmaya çalışıyoruz. Hematoloji, nefroloji, nöroloji, kemik metabolizması, kardiyoloji, endokrinoloji ve nadir kanserler terapötik alanlarında yedi farklı nadir hastalığa yönelik globalde altı onaylı ilaç ile 70’ten fazla ülkede hastalara hizmet veriyoruz.
Şirketin vizyonu ve 2025 sonrası stratejik öncelikleri neler?
Bilim ve teknolojideki ilerlemeler nadir hastalıkların teşhis ve tedavisinde yeni fırsatlar yaratıyor. Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar olarak kompleman bilimi ve ötesindeki araştırmalarla nadir hastalıklar alanında yenilikçiliği sürdürme vizyonuyla coğrafi erişimimizi genişletmeyi hedefliyoruz. Yeni endikasyonlar geliştirerek daha fazla ülkede daha fazla hastaya erişimi sağlamak üzere çalışmalarımıza devam ediyoruz. Stratejik önceliklerimiz arasında klinik araştırmaları güçlendirmek, tanı süreçlerini kısaltacak teknoloji destekli çözümleri desteklemek ve değer temelli sağlık modellerini teşvik etmek yer alıyor.
Dünyada Türkiye’de nadir hastalıkların tedavilerine erişimde hangi temel zorluklar bulunuyor ve Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar bu zorluklara nasıl çözümler üretiyor?
Küresel veriler, nadir hastalıkların yıllık ekonomik yükünün yaygın hastalıklara göre ortalama 6 kat daha yüksek olduğunu gösteriyor. Türkiye’de toplam yük tam olarak bilinmese de Sağlık Bakanlığı’nın Nadir Hastalıklar Eylem Planı’na göre 5–6 milyon bireyin bu hastalıklarla yaşadığı tahmin ediliyor. Bu oran, hem sağlık sistemi hem de ülke ekonomisi açısından dikkatle ele alınması gereken bir tabloyu ortaya koyuyor. Tanı süreci ortalama 5 yıl sürüyor ve bu dönemde birden fazla yanlış tanı ile karşılaşmak yaygın. Uzun süren tanı yolculukları, yalnızca ekonomik kayıplara değil, bireylerin günlük yaşamlarında da aksamalara neden olabiliyor. Yılda ortalama 91 gün çalışılamayan süre bildiriliyor ve bu rakamlar, uzun tanı sürecinin hem sosyal hem de ekonomik etkilerini yansıtıyor.
Sınırlı veri ve hasta popülasyonu, sürdürülebilir geri ödeme modellerinin eksikliği, uzun ve karmaşık tanı süreçleri nadir hastalıkların tedavilerine erişimdeki temel zorlukları oluşturuyor. Bir de nadir hastalıkların sadece %10’u için anlamlı tedavi seçenekleri olduğu gerçeği var. Biz de Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar olarak; tanı desteği programlarıyla tanıya erişimi kolaylaştırıyor, kontrollü dağıtım ve risk yönetimi programlarıyla tedavinin güvenli ve sürdürülebilir şekilde sunulmasını sağlıyor, klinik araştırmaları güçlendirerek bilimsel ilerlemeye katkıda bulunuyor ve erişim programları aracılığıyla uygun hastalara tedavi imkânı sunuyoruz.
Bu alanlarda paydaşlarla iş birliği içinde çalışarak, nadir hastalıkların beraberinde getirdiği zorluklara bütüncül çözümler üretmeyi hedefliyoruz. Hasta odaklı ve katılımcı bir yaklaşımla sağlık sistemi mekanizmalarının tasarlanmasının kritik olduğuna inanıyoruz.
Rakamlarla Nadir Hastalıklar
| Göstergeler | Veriler |
| Türkiye’de nadir hastalıkla yaşayan kişi sayısı | 5–6,4 milyon |
| Tanı süresi ortalaması | 5 yıl |
| Ziyaret edilen uzman sayısı | 8 |
| Onaylı tedavisi bulunan hastalık oranı | %10 |
| Ekonomik yük farkı | 6 kat daha fazla |
| Ortalama yıllık iş gücü kaybı | 91 gün |
| Tanı öncesi maliyet aralığı | 86.000 – 517.000 USD |
Diğer yandan, nadir hastalıkların yeni ilaçlarla tedavi edilebilme kapasitesi hızla gelişiyor; bu da daha önce tedavi seçeneği olmayan hastalıklar için yeni umutlar yaratıyor. Artan bilimsel bilgi ve mevcut ilaçların klinik etkinliği, hücre ve gen tedavileri de dahil olmak üzere yeni klinik araştırmaların önünü açıyor. Bu gelişmelerin hastalara ulaşabilmesi için sürdürülebilir sağlık sistemlerine ihtiyaç var. Tanı teknolojilerinin ilerlemesiyle tanı sürecini kısaltmak, değer temelli yaklaşımları benimsemek ve nadir hastalıklar için uygun sağlık ve finansal yönetim modelleri oluşturmak büyük önem taşıyor. Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar olarak nadir hastalıklarla yaşayan bireyler için daha fazlasının yapılması gerektiği bilinciyle daha iyi tedaviler ve daha iyi sonuçlar sunmak adına çalışmalarımıza devam ediyoruz.
Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar’ın global stratejisi ile Türkiye pazarının ihtiyaçlarını dengelemek adına nasıl bir yönetim yaklaşımı sergiliyorsunuz?
Yerel ihtiyaçları gözeten, aynı zamanda global kaynak ve bilimsel birikimi ülkeye taşıyan hibrit bir yönetim yürütüyoruz. Türkiye’de klinik araştırmalar, tanı destek programları ve ilaca erken erişim mekanizmaları için özel programlar yönetiyoruz. Bu programlara yapılan yatırım ve araştırma taahhütleri gibi somut adımlar atmaya devam ediyoruz.
Türkiye’deki nadir hastalık hastalarının tedavi yolculuğunu kolaylaştırmak ve ürün güvenliğini temin amacıyla Kontrollü Dağıtım ve Risk Yönetim Programı, Tanı Desteği Programlarımızla ülkemiz için katma değer üretiyoruz. Yönettiğimiz programlarımız için 2024 yılında toplam 2 milyon ABD doları yatırım yaptık. Ülkemizde sunduğumuz programlar ile hem hayatları dönüşen nadir hastalık sahibi bireylere hem de nadir hastalıklar ekosistemine katkı sunmaktan gurur duyuyoruz.
Ayrıca ülkemizde erişim programları aracılığıyla hastaların ilaçlara ulaşmalarına yardımcı olmak için çalışıyoruz. İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programımız ile Türkiye’de uygun hastalara tedavilerimizi alma imkânı sunuyoruz. Bu kapsamda çalışma alanımızda yer alan ultra nadir ve yaşamı etkileyen hastalıklarda, tedaviye uygun hastaların ihtiyaçları olan tedavilere karşılıksız erişimini sağlıyoruz.
Nadir hastalıkların tanısındaki gecikmeler dünya genelinde büyük bir sorun, Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar’ın bu süreci iyileştirmek için yürüttüğü projeler neler?
Ülkemizde nadir hastalıkların tanı sürecini hızlandırmak amacıyla Tanı Destek Programı uyguluyoruz. Bu program, tanı sürecinin karmaşıklığını azaltarak, test ve tıbbi cihazlara erişimi kolaylaştırıyor. 2014 yılından bu yana, üzerinde çalıştığımız nadir hastalıklarda tanı sürelerini kısaltmak için laboratuvar tanı ve test kiti desteği sağlıyoruz. Bu kapsamda, numunelerin alınmasından laboratuvar sonuçlarının sağlık merkezlerine iletilmesine kadar geniş bir operasyon yürütüyor, hastaların erken teşhisle etkin tedaviye erişimini destekliyoruz. Böylece, ülkemizin sağlık altyapısını güçlendirirken, hastalar için daha iyi sağlık sonuçları elde edilmesine katkıda bulunuyoruz.
Sağlık çalışanlarının doğru ve hızlı yönlendirme yetkinliğinin artırılması, dijital tanı programlarının yaygınlaştırılması, yerli teknolojinin sağlık sistemine entegrasyonu ve ülkemizde nadir hastalıkların veriye dayalı yönetiminin güçlendirilmesi gibi alanlarda paydaşlarımızla iş birliği içinde somut katkı üretmeye odaklanıyoruz. Örneğin Türkiye’de nadir hastalıkların tanısı için MLP Care Group, Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar ve Evideep ortaklığıyla nadir hastalıklarda tanının teknoloji yardımıyla kolaylaştırılması amacıyla büyük bir adım attık. Yapay zekâ temelli bu inovatif proje sayesinde PNH gibi nadir hastalıklarda tanı sürecinin kısalmasını ve hastaların doğru tedaviye daha hızlı erişmesini hedefliyoruz. Amacımız, ülkemizde nadir hastalıkların yönetiminde dünya standartlarında bir yaklaşım geliştirmek. Bu yaklaşım, risk taşıyan vakaların daha erken fark edilmesini, zamanında doğru merkezlere yönlendirilmesini ve tanı kalitesinin sistematik olarak iyileştirilmesini desteklemektedir.
Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar’ın hasta yolculuğunu iyileştirmek için geliştirdiği programlar ve paydaş iş birliklerinden bahseder misiniz?
Nadir hastalıkların yönetimi, karmaşık tanı süreçlerinden tedaviye kadar pek çok aşamada çok disiplinli ve kapsamlı iş birliğini gerektirir. Bu hastalıkların düşük görülme sıklığı, sınırlı klinik deneyim ve bilgi eksikliği gibi zorluklarla birleştiğinde; kamu yönetimi, sağlık profesyonelleri, hasta dernekleri, akademi ve sektörün birlikte çalışması kritik bir ihtiyaç halini alır. Alexion, AstraZeneca olarak, nadir hastalıkların tanı, tedavi ve yönetiminde hem globalde hem de yerel düzeyde güçlü iş birlikleri geliştirmeye öncelik veriyoruz. Yenilikçi çözümler üretmek, alandaki bilgi paylaşımını hızlandırmak ve hasta topluluklarının ihtiyaçlarını daha etkin şekilde karşılamak amacıyla farklı paydaşlarla etkin iletişimi ve ortak projeleri merkeze alıyoruz.
Nadir hastalıklar ile ilgili iş birlikleri yalnızca klinik başarıya odaklanmakla sınırlı tutulmamalı. Konunun etkili şekilde ele alınması, klinik faydanın ötesinde ekonomik sürdürülebilirliği ve kaynakların verimli kullanımını da kapsayan bütüncül bir yaklaşım gerektirir. Uzun vadede sürdürülebilir ve kapsayıcı bir ekosistemin hayata geçirilmesi de büyük bir gereklilik olarak karşımıza çıkmaktadır. Bu doğrultuda, hasta dernekleri ve akademi ile birlikte ülkemiz için ‘Nadir Hastalıklarda Sürdürülebilir Finansman Mekanizmaları’ üzerine öneriler geliştirmeyi hedefleyen bir çalışma yürütüyoruz. Sürdürülebilir bir finansman çerçevesinin kurulması, alanda hem tanı hem de tedavi süreçlerinde karşılaşılan sorunların sistematik bir biçimde ve uzun vadede çözümlenebilmesini, kaynakların etkin kullanımını ve erişim süreçlerinin öngörülebilirliğini mümkün kılarak alanın yönetilebilir bir yapıya kavuşmasını sağlayacaktır. Bu bütüncül yapı ile, hem hastaların yaşam kalitesini artırılması hem de sağlık sistemlerinin nadir hastalıklara karşı daha dirençli ve esnek hale gelmesine katkı sağlanması mümkün olabilecektir.
Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar’ın yeni ilaç geliştirilmesi konusunda Türkiye’deki çalışmalarından bahseder misiniz?
Türkiye, Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar için öncelikli stratejik ülkelerden birisi. 2022’de kurulan klinik araştırmalar ekibimizle Türkiye genelinde birçok hastanede, 50’den fazla araştırmacıyla ve çok sayıda hastaya ulaşan klinik araştırma programları yürütüyor, nadir hastalık tedavilerinin geleceğini şekillendiriyoruz. Ekibimiz, şirketimizin üzerinde çalıştığı tüm terapötik alanlarda Türkiye’yi klinik araştırmalara dahil etmek için kararlılıkla çalışmalarını sürdürüyor. Klinik araştırmalardaki ısrarımız, yalnızca hastaların en gelişmiş tedavilere erken dönemde erişimini sağlamakla kalmıyor, aynı zamanda inovasyonu teşvik ediyor, uluslararası iş birliğini artırıyor ve dolayısıyla ülkeler arasında bilgi paylaşımını, yatırımları teşvik ederek ülkemiz sağlık sisteminin gelişmesine önemli ölçüde katkıda bulunuyor.
Türkiye’nin nadir hastalıklara yönelik sağlık politikalarını nasıl değerlendiriyorsunuz? Yenilikçi tedavilere erişimi hızlandırmak için ruhsatlandırma geri ödeme süreçlerinde nasıl bir yaklaşım sergilenmeli?
Türkiye’nin son yıllarda nadir hastalıklara özel bir odak geliştirmesini çok değerli buluyoruz. Sağlık Bakanlığı’nın 2022’de kurduğu Özel Daire Başkanlığı ve açıkladığı 5 Yıllık Eylem Planı, nadir hastalıklardan mustarip kişilerin bakımını iyileştirmeyi ve yenilikçi tedavilere erişimi artırmayı amaçlıyor. Bu vizyoner yaklaşım, Türkiye’yi bu alanda henüz özel yol haritaları bulunmayan diğer ülkelere örnek olabilecek bir konuma taşıyabilir.Bu gelişmeler bana da büyük bir iyimserlik hissi veriyor. Ruhsatlandırma ve geri ödeme süreçlerinde yenilikçi ve esnek mekanizmalar, değer temelli değerlendirme yaklaşımları ve erken erişim programları hayata geçirilirse, yeni tedavilere erişim hızlanır. Kamu, özel sektör ve hasta örgütleri arasında şeffaf, hasta odaklı iş birliğini önemli buluyorum.
Nadir hastalıklarda tedavi seçeneklerinin hızla genişlediği bir dönemde sizce sektörün geleceğini belirleyecek en kritik trendler neler olacak?
Kritik trendler arasında gen ve hücre tedavilerinin yükselişi, tanı teknolojilerinin (genetik testler, tarama panelleri) yaygınlaşması, veri paylaşımı ve hasta kayıtlarının güçlendirilmesi, değer temelli sağlık ekonomisi yaklaşımları ve erken erişim modellerinin yaygınlaşması yer alacak. Bu unsurlar birlikte çalıştığında, nadir hastalıklarda erişim ve tedavi sonuçları önemli ölçüde iyileşecektir.
